В России появилась терапия атрофии зрительного нерва Лебера
Просмотров: 179

Фонд «Круг добра» начал снабжать своих подопечных с атрофией зрительного нерва Лебера препаратом Идебенон.
Атрофия зрительного нерва Лебера (наследственная оптическая нейропатия Лебера, НОНЛ) — это наследственное заболевание, вызванное изменениями митохондриальной ДНК. Мутацию могут иметь разные гены, однако клиническая картина заболевания всегда одинакова: снижение остроты зрения, которое не поддается коррекции с помощью очков или контактных линз.
В числе симптомов — выпадение поля зрения, то есть, ребенку видна неполная картинка. Иногда ребенок перестает правильно воспринимать цвета. Заболевание может дебютировать в возрасте от 12 до 35 лет.
Пациенты без терапии в 100% случаях становятся инвалидами по зрению, наступает атрофия зрительного нерва и двусторонняя потеря зрения.
Атрофия зрительного нерва Лебера встречается в 1 случае на 27000-45000 человек. В прошлом году экспертный совет Фонда «Круг добра» включил ее в перечень заболеваний, а попечительский совет утвердил решение экспертного совета о включении в перечень закупок препарата Идебенон.
Терапия рассчитана на 1 год. Препарат выпускается в форме таблеток. Пациенту не нужна госпитализация, лекарство можно принимать дома, регулярно посещая врача для наблюдения за общим состоянием и динамикой лечения.
После годового курса терапия может быть продлена до 1,5 лет, в зависимости от индивидуального ответа на лекарство.
По оценкам экспертов, за ближайшие 10 лет количество пациентов с диагнозом НОНЛ может составить 750 человек. Фонд «Круг добра» заключил договоры на поставку лекарства для 33 первых подопечных.
Партии препарата уже поступили для пациентов в 14 регионах, в том числе в Югре. Напомним, Фонд создан в 2021 году Указом Президента России в качестве дополнительного механизма организации и финансирования помощи детям с тяжёлыми и редкими заболеваниями.